Hydroxycarbamid
Hydroxycarbamid, ein Zytostatikum, kann bei Sichelzellpatienten u. a. über eine HbF-Synthesesteigerung und eine Veränderung der Oberflächeneigenschaften der Erythrozyten die Häufigkeit und Schwere von Schmerzkrisen und Akuten Thorax-Syndromen reduzieren. Hydroxycarbamid wird inzwischen empfohlen für alle HbSS, HbSD, HbSOArab und HbSß°thal Patienten ab dem 9. Lebensmonat, bei HbSß+Thal Patienten bei häufigen schweren Schmerzkrisen, einem durchgemachten Akuten Thorax-Syndromen bzw. bei ständiger schwerer Anämie (Hb < 6 g/dl). Es gibt inzwischen Langzeit-Beobachtungen über > 25 Jahre. Teratogenität bei therapeutischen Dosen wurde bis jetzt nicht nachgewiesen. Bis jetzt wurde auch keine erhöhte Malignomrate bei behandelten Patienten beobachtet (Zeitraum 17 Jahre). Die wichtigsten Nebenwirkungen sind: Immunsuppression (opportunistische Infektionen), Azoospermie , Hypomagnesämie, Haut-und Nagel-Hyperpigmentierung, Gewichtszunahme, Myelosuppression
HbSC-Patienten mit Hb-Werten > 10g/dl sollten kein Hydroxycarbamid bekommen, sie profitieren von Aderlässen. Nur ca. 10% der erwachsenen HbSC-Patienten haben ständig ein Hb< 10g/dl. Bei Schmerzkrisen kann ein Versuch mit Hydroxycarbamid gemacht werden, u.U. begleitet von Aderlässen.
Voraussetzung für eine Therapie mit Hydroxycarbamid ist Kontinuität der ärztlichen Betreuung, regelmäßige Laborkontrollen (Blutbild und Retis) zu erwartende Kompliance des Patienten bezüglich der häufigen Laborkontrollen und Dokumentation von Nebenwirkungen. Jungen Männern kann vor Beginn einer Hydroxycarbamid-Therapie eine Sperma-Kryokonservierung angeboten werden. Die Kosten der Kryokonservierung werden allerdings von den Kassen nicht übernommen.