Knochenmarktransplantation-Stammzelltransplantation
Die Stammzelltransplantation (SZT) stellt eine Möglichkeit der Heilung für Sichelzellpatienten dar.
Die Hauptschwierigkeit bei der Indikationsstellung ergibt sich aus der Tatsache, daß es sich zwar um eine Erkrankung mit möglichen lebensbedrohlichen Komplikationen handelt, daß aber der individuelle Verlauf der Erkrankung nicht vorhersehbar ist.
Eine klare Indikation zur SZT ist: ein durchgemachter ZNS-Infarkt bei einem Patienten bzw. auch alle Patienten auf chronischem Transfusionsprogramm aus anderen Gründen (z.B. persistierende pathologische Flußgeschwindigkeiten in der Transcraniellen Doppler-Sonographie, schwere Schmerzkrisen bzw. gehäufte ATS bei Patienten, die nicht profitieren von Hydroxycarbamid). Es wird empfohlen, alle HbSS, HbSD, HbSOArab bzw. HbSß°Thal-Kinder, die einen HLA-identischen Familienspender haben, zu transplantieren, auch ohne vorherige klinische Probleme.
Inzwischen gibt es eine nonmyeloablative Konditionierung für Erwachsene, die einen HLA-identischen Familienspender haben (Hsieh 2009).
Fremdspender - und haploidentische Transplantationen bei Sichelzellpatienten sind noch als experimentell einzustufen und sollten nur im Rahmen von Studien durchgeführt werden.
Wenn eine SZT in Betracht gezogen wird, sollte mit einem Transplantationszentrum, das Erfahrung mit Sichelzellpatienten hat, Kontakt aufgenommen werden, z.B. Prof. S. Corbacioglu Universitätsklinikum Regensburg
Seit Oktober 2019 läuft eine Studie, die Gentherapie für Sichelzellpatienten anbietet. Es gibt damit noch sehr wenig Erfahrung.